Hình ảnh 3D về liệu pháp CAR-T, cho thấy sự tương tác phân tử giữa tế bào T hoặc tế bào NK và tế bào khối u. Ảnh: Shutterstock.
Các nhà khoa học Trung Quốc phát triển liệu pháp CAR-T thế hệ mới, tái lập trình tế bào miễn dịch ngay trong cơ thể, giảm 80% chi phí và rút ngắn điều trị còn 72 giờ.
Các nhà nghiên cứu Trung Quốc vừa phát triển một phương pháp rẻ hơn và dễ dàng hơn để cung cấp liệu pháp tế bào cá nhân hóa, một bước tiến lớn trong điều trị ung thư máu và các bệnh nghiêm trọng khác.
Theo các chuyên gia trong lĩnh vực này, phương pháp mới dễ lập trình hơn nhiều so với cách tiếp cận truyền thống, trong khi chi phí chỉ bằng một phần nhỏ.
Phương pháp điều trị có tên CAR-T (liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên nhân tạo) là một dạng liệu pháp miễn dịch đã phát triển mạnh trong những năm gần đây, không chỉ cho ung thư mà còn có tiềm năng ứng dụng trong các bệnh khác như hen suyễn và rối loạn tự miễn.
Tuy nhiên, CAR-T vẫn còn khó sản xuất, khó triển khai đến bệnh nhân, và có chi phí rất cao.
Giờ đây, một nhóm chuyên gia y tế Trung Quốc đã đề xuất giải pháp khắc phục các hạn chế này bằng cách sử dụng công cụ liệu pháp gen, cho phép tạo ra tế bào chống ung thư ngay trong cơ thể người.
Đặc biệt, họ đã lần đầu tiên ứng dụng thành công phương pháp này để điều trị cho 4 bệnh nhân bị đa u tủy xương – loại ung thư máu phổ biến thứ hai hiện nay.
Hiện tại, chi phí cho một liệu trình CAR-T có thể vượt quá 1 triệu nhân dân tệ (tương đương khoảng 139.200 USD).
Nghiên cứu do các nhà khoa học tại Viện Huyết học, Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Trung (HUST), Bệnh viện Liên hiệp, Trường Y Tongji ở Vũ Hán dẫn đầu, được công bố đầu tháng này trên tạp chí y học quốc tế The Lancet (có bình duyệt).
Một nền tảng mạng xã hội Trung Quốc do các nhà nghiên cứu tế bào thành lập đã gọi nghiên cứu này là một “cột mốc quan trọng” trong ngành liệu pháp miễn dịch.
Bài viết cho rằng nếu công nghệ này được thử nghiệm ở quy mô lâm sàng lớn hơn, nó có thể “thay đổi hoàn toàn” mô hình “đặt hàng theo yêu cầu” hiện nay của CAR-T và giảm chi phí điều trị hơn 80%.
CAR-T là liệu pháp hoạt động bằng cách tái lập trình tế bào T của chính bệnh nhân – loại tế bào bạch cầu đóng vai trò chính trong hệ miễn dịch – để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.
Quy trình truyền thống gồm: lấy máu bệnh nhân, tách tế bào T, nuôi cấy và tái lập trình trong phòng thí nghiệm, sau đó truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân.
Chính vì quá trình này phức tạp, cần công nghệ cao và thời gian dài nên CAR-T rất đắt đỏ, mất vài tuần để hoàn thành, và khó tiếp cận đại trà.
Một nghiên cứu trên Nature năm ngoái cho biết, sau khi được cấp phép tại Mỹ vào năm 2017, chi phí thương mại của CAR-T dao động từ 370.000 đến 530.000 USD – chưa bao gồm phí nằm viện và thuốc điều trị tác dụng phụ.
Trước thách thức này, nhóm nghiên cứu tại Vũ Hán đã phát triển một vector virus – loại virus đã được chỉnh sửa để đưa vật liệu di truyền vào tế bào T trong cơ thể và khiến chúng bộc lộ thụ thể nhận diện tế bào ung thư.
“Đây giống như một loại thuốc sẵn sàng sử dụng hơn là một sản phẩm tùy chỉnh”, nhóm nghiên cứu giải thích.
Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng đầu tiên, nhóm đã thử nghiệm phương pháp này trên 4 bệnh nhân trưởng thành bị đa u tủy xương từ ngày 19/11 năm ngoái đến 20/1 năm nay. Tất cả đều chỉ cần một lần duy nhất truyền tĩnh mạch vector virus.
Trong khi phương pháp CAR-T truyền thống mất 3–6 tuần, giải pháp “sẵn sàng dùng” của nhóm Trung Quốc rút ngắn chu trình điều trị còn chưa đến 72 giờ, loại bỏ các bước phức tạp như: thu thập tế bào, xử lý trong ống nghiệm, và hóa trị trước truyền.
Tính đến ngày 1/4, tất cả bệnh nhân đã hoàn tất 2 tháng theo dõi hậu điều trị. Kết quả: 2 bệnh nhân đạt trạng thái thuyên giảm hoàn toàn nghiêm ngặt – các tổn thương khối u biến mất. 2 bệnh nhân khác đạt thuyên giảm một phần – các tổn thương khối u co lại trong vòng 28 ngày.
Nhiều nhóm nghiên cứu và công ty sinh học trên thế giới đang nỗ lực tìm cách tái lập trình tế bào miễn dịch ngay trong cơ thể người, thay vì trong phòng thí nghiệm như trước đây.
Vào tháng 6, các nhà khoa học tại Capstan Therapeutics – một công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại San Diego, Mỹ – cũng báo cáo về một hệ thống đưa gen tạo tế bào CAR-T trong cơ thể, và đã đạt hiệu quả kiểm soát khối u trên mô hình động vật. Nghiên cứu này được công bố trên tạp chí Science.
Mặc dù nghiên cứu của Trung Quốc mới chỉ ở giai đoạn đầu, nhưng tiềm năng thay đổi cách điều trị ung thư trong tương lai là rất lớn – vừa hiệu quả, vừa rẻ hơn, và nhanh hơn.
Nguồn: https://viettimes.vn/
